Crispr кистикалык фиброзду айыктыра алабы?
Crispr кистикалык фиброзду айыктыра алабы?

Video: Crispr кистикалык фиброзду айыктыра алабы?

Video: Crispr кистикалык фиброзду айыктыра алабы?
Video: Гипо и гипер функция щитовидной железы/Личный опыт 2024, Июнь
Anonim

CRISPR / Cas9 үчүн эксперименталдык ыкма болуп саналат кистикалык фиброзду дарылоо (CF). Терапияда пациенттин генетикасын оңдоо, мутациялардын өзүн оңдоо аркылуу ооруну пайда кылган генетикалык мутацияны чечүү үчүн иштелип чыккан жаңы протеин-РНК комплекси бар.

Ушундай жол менен, cas9 жана Crispr кистикалык фиброзу бар адамдар үчүн эмне кыла алат?

CRISPR технология келечектүү курал болуп саналат генди түзөтүү Бул изилдөөчүлөргө ДНК тизмегин оңой өзгөртүүгө жана гендин функциясын өзгөртүүгө мүмкүнчүлүк берет. Бул жол менен, CRISPR - Cas9 мамиле CFTR мутациясын оңдоо үчүн жарактуу инструмент болушу мүмкүн жана ткандардын жана жаныбарлардын моделдеринде үмүттөнгөн натыйжалар алынган. CF оору

Кошумчалай кетсек, цистикалык фиброз үчүн ген терапиясы канчалык ийгиликтүү? Мутация өпкөлөр менен тамак сиңирүү системасынын жабышчаак былжыр менен тыгылышына алып келет. Максаты цистикалык фиброз үчүн ген терапиясы бузулган CFTRди алмаштыруу болуп саналат ген иштегени менен. Плацебо менен салыштырганда, небулайзер жеткирген ыкма жөнөкөй, бирок олуттуу түрдө өпкө функциясынын жакшырганын көрсөттү (3.7%).

Мындан тышкары, генетикалык инженерия кистикалык фиброзду айыктыра алабы?

Цистикалык фиброз болуп саналат генетикалык оорулуунун өпкөсүндө былжырдын пайда болушуна алып келүүчү оору. Мындан тышкары, дагы эле жок айыктыруу оору үчүн. Азыр, өнөр жай кызматташууларынын жыйындысы алат алып келүүгө жардам бериңиз ген Улуу Британия тарабынан иштелип чыккан терапия Цистикалык фиброз ген Therapy Consortium клиникалык тестирлөө.

Муковисцидозду келечекте кандай дарылоо ыкмалары бар?

Жыйынтыктар: Үч жаңы агент, ivacaftor, VX-809 жана ataluren, CFTR өндүрүшүндөгү негизги кемчиликтерге багытталган. Ivacaftor жакында FDA тарабынан жактырылган, ал эми калган 2 агент дагы эле клиникалык сыноолордо. менен ооругандар CF жекелештирилгенден пайда көрөт дары алардын конкреттүү генотипине негизделген.

Сунушталууда: