Гендик терапия цистикалык фиброзго кантип жардам берет?
Гендик терапия цистикалык фиброзго кантип жардам берет?

Video: Гендик терапия цистикалык фиброзго кантип жардам берет?

Video: Гендик терапия цистикалык фиброзго кантип жардам берет?
Video: СӨӨЛЖАН БАГУУ эң кирешелүү БИЗНЕС экен / 150 эсе көп пайда алып келет 2024, Сентябрь
Anonim

Гендик терапия туура нускаларын өткөрүп берүүнү камтыйт цистикалык фиброз трансмембрандык өткөргүчтүк жөнгө салуучу (CFTR) ДНК дем алуу жолдорундагы эпителий клеткаларына. CFTRдин клондоштурулушу ген 1989-жылы CFTRдин принциптерин далилдөөгө алып келген ген in vitro жана жаныбарлардын моделдеринде өткөрүп берүү.

Ушундай жол менен, кистикалык фиброзду ген терапиясы менен дарыласа болобу?

Цистикалык фиброз болуп саналат генетикалык оорулуунун өпкөсүндө былжырдын пайда болушуна алып келүүчү оору. Анын үстүнө бул оорунун дабасы дагы деле жок. Азыр, өнөр жай кызматташууларынын жыйындысы алат алып келүүгө жардам бериңиз гендик терапия Улуу Британия тарабынан иштелип чыккан Цистикалык фиброздун ген терапиясы Консорциум клиникалык тестирлөөгө кирет.

Жогоруда айтылгандардан тышкары, илимпоздор кистикалык фиброзду кантип айыктырышат? окумуштуулар дарылоонун жаңы жолун ачышты цистикалык фиброз (CF), мунун натыйжасында бейтаптардын өпкө клеткаларына жасалма белокторду жеткирүүнү камтыйт цистикалык фиброз трансмембрандык өткөргүчтүк жөнгө салуучу (CFTR) протеин.

Кийинчерээк, суроо: кистикалык фиброзго ген терапиясы канчалык ийгиликтүү?

Мутация өпкөлөр менен тамак сиңирүү системасынын жабышчаак былжыр менен тыгылышына алып келет. Максаты цистикалык фиброз үчүн ген терапиясы бузулган CFTRди алмаштыруу болуп саналат ген иштегени менен. Плацебо менен салыштырганда, небулайзер жеткирген ыкма жөнөкөй, бирок олуттуу түрдө өпкө функциясынын жакшырганын көрсөттү (3.7%).

Эмне үчүн кистикалык фиброз ген терапиясына жакшы талапкер?

Цистикалык фиброз бойдок болуп саналат ген бузулуу катары каралат ген терапия үчүн жакшы талапкер анткени жабыркаган ген белгилүү, максаттуу ткань, өпкө, жеткиликтүү жана 50% дан аз ген которуу клиникалык пайда алып келиши мүмкүн.

Сунушталууда: